Первый
в мире эксперимент по редактированию генома взрослого человека с помощью
технологии CRISPR/Cas9 начнется в августе 2016 года в Китае, пишет Nature.Сотрудники
Сычуаньского университета планируют применить CRISPR для модификации
Т-лимфоцитов пациентов
с раком легких. В
частности, в этих клетках удалят ген мембранного белка PD-1, который подавляет
клеточный иммунитет и позволяет опухоли инактивировать лимфоциты. В настоящее
время для блокирования этого белка применяются препараты на основе антител,
однако ответ на них сильно отличается у разных пациентов. Эффект от применения
CRISPR должен быть гораздо более выраженным и предсказуемым.
Поскольку
при использовании CRISPR не исключены ошибки в редактировании генома, партнер
университета по исследованию биотехнологическая компания MedGenCell проведет
проверку всех модифицированных клеток перед их размножением в лаборатории и
введением пациентам.
Первый
этап испытаний, на котором проверяют безопасность методики, начнется лишь с
одного участника; при отсутствии выраженных побочных эффектов их число увеличат
до 10. Схема эксперимента подразумевает введение трех разных доз
модифицированных Т-лимфоцитов. Для участия в испытаниях ученые отберут
пациентов с метастазировавшим немелкоклеточным раком легких, устойчивым к
остальным видам лечения. Этический комитет университета разрешил проведение
эксперимента 6 июля 2016 года.
В
конце июня 2016 года Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике
США одобрила применение технологии CRISPR/Cas9 для редактирования человеческого
генома. Американские исследователи намерены использовать ее для внесения
дополнительных изменений в Т-лимфоциты с химерными антигенными рецепторами
(CAR). Как и китайские коллеги, они планируют удалить в этих клетках белок
PD-1, а также натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает
эффективность CAR. Если решение комиссии поддержат Управление по продуктам и
лекарствам США (FDA) и этические комитеты медцентров, клинические испытания
методики могут начаться в конце 2016 года.
Структура комплекса нуклеазы Cas9 с направляющей РНК
Система
CRISPR/Cas9 была открыта в геноме бактерий, где она играет роль противовирусной
защиты, во многом аналогичной РНК-интерференции у эукариот. Эта система
позволяет вносить узконаправленные изменения в ДНК организма, не затрагивая
остальные участки генома. К настоящему времени с ее помощью ученые
модифицировали человеческие эмбрионы и удаляли из зараженных лимфоцитов гены
ВИЧ.
Олег
Лищук
Источник: https://nplus1.ru